囊性纖維化新藥,Kalydeco獲歐盟批準(zhǔn) 用于4-6個(gè)月嬰兒
Vertex制藥公司是囊性纖維化(CF)治療領(lǐng)域的全球領(lǐng)導(dǎo)者。近日宣布,該公司宣布,歐盟委員會(huì)(EC)已批準(zhǔn)Kalydeco(ivacaftor)標(biāo)簽擴(kuò)展,用于治療年齡≥4個(gè)月、體重≥5公斤的囊性纖維化(CF)嬰兒患者。具體為,在囊性纖維化跨膜電導(dǎo)調(diào)節(jié)子(CFTR)基因中存在R117H突變或下列門控(III類)突變的CF嬰兒患者